从0到1中国专家学者取得基因编辑治疗病毒

撰文：梓卿

摘要：病毒性角膜炎病愈后仍易复发，也是导致感染性失明的主要原因。复旦大医院专家洪佳旭和上海医院蔡宇伽教授携手率先发明基因治疗递送载体，融合了基因编辑和递送技术，将有望根治病毒性角膜炎。

病毒性角膜炎是受病毒致病原感染角膜而引起的炎症，该病愈后易复发，并成为导致感染性失明的主要原因。该病既无疫苗可用，也无药物可根治的现状困扰着医生和患者。

复旦大医院专家洪佳旭和上海医院蔡宇伽教授携手获得突破性的新成果。他们率先发明了基因治疗递送载体，融合了基因编辑和递送技术。该项被命名为HELP的治疗技术，在通过切割病毒的基因组、使其降解的同时，还可以清除三叉神经节内潜伏的病毒，从而根治病毒性角膜炎。

中华医学会眼科分会角膜病学组组长、医院院长史伟云教授认为，该项技术为病毒性角膜炎的根治提供了新的解决思路。

洪佳旭说，目前，治疗病毒性角膜炎的传统药物，如阿昔洛韦等，或者角膜移植，都只能暂时抑制疱疹病毒，但不能从体内清除病毒基因组。相关病毒会沿逆行方向通过眼神经到达三叉神经节。在那里，它们建立了一个病毒贮库，一旦重新激活，疾病便会复发和恶化。长期以来，直接降解病毒的基因组，从根源上“剔”除潜伏的病毒，是专家学者们努力探讨的问题。

HELP技术解决了基因编辑治疗的最大技术“瓶颈”——递送技术，有望打通基因编辑体内治疗的“最后一公里”。同时，这项新技术靶向病毒的基因组，不改变人的基因，安全性好，可以最大限度减少脱靶风险，并避免免疫反应。蔡宇伽透露，利用HELP技术，小鼠感染模型上的病毒复制得到有效阻止，同时将潜藏在神经节的病毒库清除（下图）。研究团队方面期待这种全新疗法能够帮助难治性病毒性角膜炎患者重获光明。

中国学者在基因编辑治疗领域取得的这项重大突破，在国际知名学术期刊《自然-生物医学工程》和《自然-生物技术》杂志上发表。

特邀评论员、中山大学中山眼科中心副主任袁进教授指出，将基因编辑运用于病毒性角膜炎治疗，在动物体内实现对潜伏在三叉神经节内病毒的清除，是从“0”到“1”的创新突破。

HELP清除角膜内与三叉神经节内的疱疹病毒

目前，很多种与人类健康相关的病毒感染尚无药可治，甚至没有疫苗可用。HBV、HPV等病毒虽然有疫苗可用，但一旦感染仍然没有药物可以实现根治。袁进表示，HELP作为一种新的具有临床潜力的抗病毒疗法，将助力体内基因编辑治疗时代的真正到来，为无药可治、有药难治的遗传性及感染性疾病等患者带来新希望。

复旦大医院约70%的患者来自上海以外的全国各地，疑难杂症患者占比高。目前，在复旦大医院伦理委员会的论证及许可下，洪佳旭团队正主持开展相关临床应用研究，未来或将应用拓展至其他遗传性眼科疾病的治疗上。(完)

图片：来源网络

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