美柏头条首个CRISPR体内试验启动

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鲸落，Nora，CatherineLi

Allergan/Editas终于启动CRISPR试验基因编辑技术体内试验首次启动

三年多后，Allergan（股票代码：AGN）通过与Editas（股票代码：EDIT）合作进入了CRISPR/Cas9基因编辑的世界，两家公司现在正开始一项针对罕见眼病患者的试验。

这项试验标志着使用这项技术编辑体内DNA的第一个实例。

与此同时，合作伙伴Vertex（股票代码：VRTX）和CRISPRTherapeutics（股票代码：CRSP）于今年早些时候开始了一项试验，利用该技术设计了一种基因编辑的干细胞疗法，用于治疗患有严重血红蛋白病（一组血液疾病）的患者。SangamoTherapeutics（股票代码：SGMO）已经在两种溶酶体储存疾病患者身上测试了其老式的锌指技术，但一次挫败分散了人们对该项目的热情。然而，该公司在与辉瑞合作的血友病项目中获得了令人鼓舞的早期数据，这使得他们重新振作起来。

Allergan和Editas原本预计将在年底提交一份申请，以测试他们的疗法在人体的效果，但生产上的挑战将这一时间推到了年0月。为了得到FDA的认可，Editas成功地解决了一个棘手的专利挑战——和它的同行们一样，驳斥了关于脱靶效应的持续性问题，以充分说服监管机构其专利是有效的，并准备从动物研究转向人体研究。

这项名为“Brilliance”的试验将评估他们的实验治疗方法AGN-（EDIT-0）对于Leber先天性黑蒙症0（LCA0）的治疗，这是一种罕见的遗传性失明，由CEP基因突变引起。

LCA是一组遗传性视网膜退行性疾病，由至少8个不同基因的突变引起，被认为是遗传性儿童失明最常见的原因，全球每0万人中有2到3个人会发生。最常见的类型是LCA0，约占所有LCA患者的20%至30%。

▲KatrineBosleyEditas

SparkTherapeutics批准的基因疗法Luxturna，通过病毒载体传递，专门用于治疗另一种因双拷贝RPE65基因突变所致的罕见眼部疾病。FDA的批准促使罗氏公司以43亿美元收购该公司，交易尚未完成。

Brilliance研究计划招募8名患者，最多包括5个组，并评估药物的3种剂量。每位患者将通过针对视网膜感光细胞的眼部注射接受单剂量的AGN-。

Editas的高管团队在过去一年里经历了剧变。今年月，掌管公司近5年的首席执行官KatrineBosley宣布退出，并与董事会断绝了联系，但没有解释原因。首席财务官AndrewHack于年2月宣布，他决定在3月前离开，而首席医疗官GeraldCox于去年年底跳槽。

受到挫败的困扰，Allergan的BrentSaunders在今年早些时候同意以亿美元被AbbVie（股票代码：ABBV）收购，从而最大限度地挽回了糟糕的局面。由于其亿美元的摇钱树Humira（修美乐）在美国遭遇专利悬崖，这家美国制药商看重了Allergan畅销的肉毒杆菌（Botox）专营权，其潜力可以稳定AbbVie的收入。

强生在多发性硬化症领域与赛诺菲正面交锋计划向FDA提交另一SP药物

强生的研究员说，他们在为旗下的SP药物ponesimod进行的一项III期关键性研究中积累了一组积极数据，该研究是针对赛诺菲的Aubagio进行的一项头对头研究，今年晚些时候会建立一份申报文件，并可能在年针对一些主要竞争对手推出该药物。

▲Jean-PaulClozel

我们刚刚得到了头条结果——只有在未来的科学会议上才能公布数据。但强生正在推销药物的研究结果，该药在约3年前强生以亿美元收购Actelion的交易中占有重要地位。

主要终点是年复发率，这是该领域值得信赖的标准。次要终点是治疗2年后的疲劳相关症状。

讽刺的是，赛诺菲曾在很大程度上为自己争取到了Actelion和这种药物——显然还有PAH的特许经营权。然而整个过程中，他们以谈判的方式侮辱了Actelion的首席执行官，促使Jean-PaulClozel回到了AlexGorsky的身边。

▲AlexGorsky

不过，如果他们成功了，强生将发现自己远远落后于几个月前诺华批准的SP药物Mayzent。而Celgene（不久将成为百时美施贵宝的一部分）在FDA最初拒绝ozanimod的申请之后，推迟了对ozanimod的竞标。

这种药物的作用是将淋巴细胞从中枢神经系统分流开，减少它们对保护神经细胞的髓鞘的影响，而这种影响对多发性硬化症患者有严重的损害。

生物公司Jupiter斥资万美元志在击败疱疹病毒

在研制疱疹疫苗的过程中，科学家们屡屡受挫。Jupiter，坐落佛罗里达州，具备X-Vax技术的生物技术公司，据称他们可能找到了解决对策，并以现在万美元的银行存款来证明。

单纯疱疹病毒(HSV)型和2型感染是人类特有的。虽然大多数口腔和生殖器疱疹感染是无症状的，但病毒也可导致严重的疾病，如复发性角膜炎(可导致失明)、脑炎以及新生儿和免疫功能受损患者的全身性疾病。

抗病毒治疗可用于减轻原发性和复发性感染，但潜在的耐药性和长期毒性构成威胁。开发疱疹疫苗的公司，如Vical和ea，由于临床治疗效果有限或存在争议，已经遭到碰壁。

X-Vax正在宣传一种杀死感染细胞的方法。该公司的主导实验疫苗?gD-2正在为一期研究做准备。

“我们认为?gD-2可能比以前的其他候选疫苗更有希望，因为它引发了针对HSV-和HSV-2的一种不同类型的免疫反应，在临床前模型中能更有效地清除病毒，防止潜伏期的形成，”该药物的联合发明人WilliamJacobs说，“在非临床模型中，?gD-2免疫产生的抗体可以促进杀死受感染的细胞，迅速清除病毒，从而诱导无菌免疫。”

本周早些时候，该公司表示，已在一轮规模较大的A轮融资中筹集了5,万美元，战略投资者和机构投资者包括强生创新(JohnsonJohnsonInnovation-JJDC,Inc.)；辅助性资本，由比尔及梅林达?盖茨基金会(BillMelindaGatesFoundation)作为锚定投资者支持的影响力投资基金；印度血清研究所;亚历山大风险投资；以及创始人基金(FoundersFund)旗下的投资工具FFDSFVI。

他山之石——上半年十大产品管线研发受挫反思

这些天，当小编开始撰写半年来药品研发领域的头号难题时，小编首先搜索了阿尔茨海默氏症的存档。长期以来，这一产品领域的许多问题都很糟糕，以至于在长期研发受挫的领域，它已成为一个常规而可靠的参与者。

这是让人持续

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